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美国FDA扩展了其在研新药setmelanotide的突破性疗法认定

2018-11-30 10:15:15 浙江湃肽生物有限公司 阅读

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近日,总部位于美国波士顿的Rhythm公司宣布,美国FDA扩展了其在研新药setmelanotide的突破性疗法认定。扩展后的认定用于治疗与瘦素-黑素皮质素信号通路中(leptin-melanocortin pathway)的黑素皮质素-4受体(melanocortin-4 receptor, MC4R)上游遗传缺陷引起的肥胖症,包括前阿黑皮素(POMC)和瘦素受体(LepR)缺陷肥胖症。此前,FDA已为setmelanotide颁发了POMC缺陷肥胖症的突破性疗法认定

黑素皮质素-4(melanocortin-4,MC4)参与人体内一个关键的调节体重的信号通路,可以增加能量消耗以及减少食欲,从而控制体重。这一信号通路的失调可能导致早发严重肥胖。目前已经确认该信号通路中的遗传缺陷包括前阿黑皮素(POMC)和瘦素受体(LepR)缺陷,这两者都位于MC4R上游。两种MC4通路缺陷会导致罕见的遗传性肥胖症。患者从婴幼儿时期即有暴饮暴食现象,导致严重肥胖,往往会遭遇窒息、胃破裂等与此相关的严重危及生命的状况。据估计在全球有约500名POMC缺陷肥胖症和2000名LepR缺陷肥胖症患者。

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遗传性肥胖的信号通路(图片来源:《自然》)

Rhythm公司的setmelanotide是一个强效MC4受体激动剂,它可以重新激活因上游信号缺陷而造成的MC4通路失活,从而重新控制体重。2016年进行的2期临床试验有两名POMC缺陷患者参与,其中一名患者治疗42周后,体重从155公斤降到了104公斤,另一名患者治疗12周后体重从153公斤降到了132.5公斤。在另一项试验中,一名LepR缺陷患者治疗22周后体重从130.5公斤下降到了105公斤。这些患者的食欲得到了有效控制,药物也没有引起明显的副作用。基于这些试验的有效性和安全性,FDA为setmelanotide颁发了突破性疗法认定,先后针对POMC缺陷和LepR缺陷肥胖症。

Rhythm公司首席执行官Keith Gottesdiener博士表示:“我们针对MC4上游信号缺陷所引起的肥胖症开发了setmelanotide,它可以恢复MC4受体的功能。我们很高兴能够获得扩展的突破性疗法认定,我们期待与FDA紧密合作,为危及生命的严重肥胖症患者带来新药。”

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Rhythm公司首席执行官Keith Gottesdiener博士(图片来源:goldlabfoundation.org)

目前,针对POMC缺陷引起的肥胖症的3期临床试验正在进行中。Rhythm公司还计划验证这款药物在其它可能与MC4信号通路有关的遗传性肥胖症中的效果,包括Prader-Willi综合征、Bardet-Biedl综合征、Alstrom综合征以及POMC表观遗传缺陷引起的肥胖症等。

我们祝愿这些试验能够取得积极的效果,早日使患者获益。

参考资料:

[1] Rhythm Receives Expanded FDA Breakthrough Therapy Designation For Setmelanotide For Rare Genetic Disorders Of Obesity

[2] Rhythm Pharmaceuticals官方网站


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